Дети с «синдромом бабочки» или буллезным эпидермолизом получили первую генную терапию — инновационные препараты, закупаемые фондом «Круг добра». Об этом сообщил сайт «Круга добра».
В ближайшие месяцы дорогостоящее лекарство получат около 150 детей из 65 регионов страны.
Как сообщил «Круг добра», 16 января в Центре генных дерматозов НИКИ детства Минздрава Московской области началась терапия тяжелого заболевания буллезный эпидермолиз препаратом генной терапии «Беремаген геперпавек».
По информации фонда, препарат представлен в форме геля, что обусловлено особенностями и возможностями генной терапии именно кожи. В месте нанесения лекарства клетки кожи, не способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, теперь смогут функционировать как здоровые.
В фонде уточнили, что до недавнего времени для терапии тяжелой болезни не существовало лекарственного препарата. Однако теперь новый препарат генной терапии стал доступен российским детям с дистрофическим буллезным эпидермолизом.
Источник: rg.ru